Первой экспериментальное лекарство получила 6-месячная девочка со спинальной мышечной атрофией.
Спинальная мышечная атрофия (SMA) – это редкое наследственное неврологическое заболевание, передаваемое от обоих родителей. При этой болезни наблюдается расслабление мышц вплоть до полного их паралича. В большинстве случаев речь идет о дыхательных мышцах.
Болезнь проявляется чаще в младенчестве и раннем детстве. Чем меньше возраст больного ребенка, тем тяжелее протекает болезнь.
До сих пор SMA считалась неизлечимой. Но недавно в детской больнице «Дана Дуек» в медицинском центре «Ихилов» впервые в Израиле больным начали давать новое лекарство.
Средство «Spinraza», лицензированное недавно Федеральным управлением США по контролю за лекарствами, первой получила 6-месячная девочка. Сообщается, что в ее состоянии отмечено существенное изменение к лучшему.
Лекарство активирует ген SMN2 с теми же функциями, что и у гена SMN1, который поражается при данной болезни. Препарат еще не лицензирован в Израиле, но производитель, фирма Biogen, согласился в рамках эксперимента предоставить его бесплатно некоторому числу больных.
«Новое лечение дарит надежду при таких диагнозах, которые раньше можно было победить только в фантазиях», — рассказала профессор Авива Фатталь-Валевски.
Лечение этим лекарством производится в отделении интенсивной терапии больницы. Препарат вводится в субарахноидальное пространство спинного мозга. До и после введения производятся специальные обследования для оценки эффекта и возможных побочных действий.
В будущем планируется применять это средство для всех больных, как легких, так и тяжелых.
Источник: www.vesty.co.il
